CAH疗法试验预期在2024年的数据

英国制药集团周日宣布病人治疗在临床试验开始的氢化可的松modified-release硬胶囊(dnl - 0200批准在欧洲和英国商业名称Efmody®)成人先天性肾上腺增生(CAH)。

第三阶段的随机、双盲、active-controlled临床试验,称为连接,正在评估的有效性、安全性和耐受性的modified-release氢化可的松与速释氢化可的松替代疗法与CAH参与者16岁以上。关键的关键研究美国和日本市场,估计价值超过每年100美元,将招募150名受试者CAH将一段52周的中心在日本、美国、法国和土耳其。

预计招聘研究,这是一个特殊的协议下进行评估(SPA)同意美国FDA,每年将需要与后续数据读出预期在2024年招募。水疗中心提供了协议的第三阶段试验设计充分地址目标将支持药物的监管提交批准。

dnl - 0200是一种制备氢化可的松,专门设计了疾病的皮质醇缺乏如CAH患者,目前批准作为唯一接近生理皮质醇替代治疗儿童和青少年卫生与发育司在欧洲和英国。

日的临时首席执行官理查德•邦吉说:“我很高兴,我们有给第一个病人在这个重要的临床试验。连接建立在来自欧洲的知识研究黑暗- 0200,到目前为止CAH有史以来最大完成研究,并作为第一个盲法研究中,连接应该是明确的证据CAH患者最佳的治疗。”

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